Questo criterio rappresenta una misura di valore assoluto, cioè non relativo all’intervento o ai comparatori, delle dimensioni del problema di salute in esame.

Il numero di persone affette dalla malattia (trattata o prevenuta dalla tecnologia) in una specifica popolazione in un determinato periodo può essere espresso come numero annuale di nuovi casi (incidenza annuale) e/o porzione di popolazione affetta ad una data determinata (prevalenza).

Una tecnologia che potrebbe portare benefici ad un gran numero di persone dovrebbe avere un punteggio più alto di una tecnologia di cui beneficerebbero poche persone. La dimensione della popolazione contribuisce al valore della tecnologia nel modo che maggiore è la popolazione maggiore è il contributo a migliorare la salute comune. La direzione della scala è quindi basata sui principi etici di utilità ed equità distributive (“fare il bene maggiore per il più grande numero di persone”). L’impatto economico delle dimensioni della popolazione è descritto nella sezione economica.

Per le Malattie comuni si riporta la scala utilizzata:

1: X = 0,5-1/1.000
2: 1/1.000 < X < 1/500
3: 1/500 < X < 1/100
4: X > 1/100

Nel caso delle malattie rare, in genere orfane di trattamenti efficaci (situazione che può essere considerata nel criterio “C08 - Carenza di alternative - unmet needs”) viene applicata una scala diversa rispetto al caso delle malattie non rare.

Per le Malattie rare si riporta la scala utilizzata:

1: 4-5    / 10.000 (definizione EU per malattie rare)
2: 3       / 10.000
3: 1-2    / 10.000
4: < 0,5 /10.000 (ultra rare)

Nota: in UE la soglia è fissata allo 0,05 per cento della popolazione, ossia 5 casi su 10.000 persone.

In Italia si stimano in totale 20 pazienti totali/10.000 abitanti di cui il 70% in età pediatrica.

Classificazione nella popolazione adulta:

  • malattie del SN e degli organi di senso (29%)
  • malattie sangue e organi emopoietici (18%)

Classificazione in età pediatrica:

  • malformazioni congenite (45%)
  • ghiandole endocrine, metabolismo, disturbi immunitari (20%)

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