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Allegato 4 al Decreto D.G. Welfare 11776 del 16.11.2016 “Costituzione della Rete regionale di Assessment HTA e delle Commissioni per le Tecnologie Sanitarie e adozione degli schemi di riferimento operativi, ai sensi della DGR n. X/5671 del 11/10/2016”.

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Data 12-12-2016 Dimensioni del File 773.32 KB Download 233 Scarica
 

Criteri di valutazione per i dossier di prodotto, i rapporti tecnici e per l’analisi decisionale: classificazione e descrizione - Valori possibili per i Criteri
(valutazioni di appropriatezza d’uso)

CONDIZIONI D'UTILIZZO
Questo modello per il calcolo dell'indice di appropriatezza d'uso può essere utilizzato da terzi alle seguenti condizioni:
- ne è escluso ogni utilizzo commerciale; non può quindi essere inserito, in parte o in toto, in prodotti o servizi pubblicizzati e distribuiti a titolo oneroso;
- qualsiasi prodotto derivato, qualora reso pubblico, deve soddisfare le condizioni di utilizzo Creative Commons Attribution 2.5 e versioni successive. In particolare il prodotto o servizio derivato se reso pubblico deve essere reso disponibile a terzi senza oneri;
- nei prodotti o nei servizi che comprendano un qualsiasi risultato della elaborazione predisposta sulla scorta di questo modello deve essere citato, in una pagina di copertina o di inizio documento, il seguente testo:
Regione Lombardia, programma di HTA dei Dispositivi Medici; EUnetHTA Core Model®; EVIDEM MCDA Core model Analyses Software, copyright The EVIDEM Collaboration, Creative Commons Attribution 2.5 Canada License.
 
NOME INTERVENTO (DISPOSITIVO MEDICO) per INDICAZIONE
La analisi va ripetuta per ciascuna indicazione principale, usando un altro file (copia del presente)
primo comparatore
secondo comparatore
 
La analisi a dimensioni multiple consentono di posizionare una tecnologia (intervento, dispositivo medico) nel percorso clinico, in relazione all'insieme dei comparatori identificati nella valutazione.
INTERPRETAZIONE
CRITERI QUANTITATIVI: DEFINIZIONE, RAZIONALE, PUNTEGGI
ANALISI INDICE DI APPROPRIATEZZA D'USO COMPARATORE 1
ANALISI INDICE DI APPROPRIATEZZA D'USO COMPARATORE 2
Grafici comparativi
CRITERI QUALITATIVI: DEFINIZIONE, RAZIONALE, GIUDIZI E NOTE
ANALISI DEI GIUDIZI QUALITATIVI per COMPARATORE 1
ANALISI DEI GIUDIZI QUALITATIVI per COMPARATORE 2
ISTRUZIONI PER ANALISI DEI COMMENTI
ANALISI DEI COMMENTI
MOTIVAZIONI PER ATTO REGIONALE
 
Limitazione di responsabilità: le Analisi Decisionali a Criteri Multipli (ADCM), gli Indici di Priorità (IP) e gli Indici di Appropriatezza (IA) per la verifica ex ante del valore di tecnologie emergenti potenzialmente da inserire nei percorsi clinici e la verifica ex post del valore di tecnologie diffuse e già inserite nei percorsi clinici, costituiscono un servizio informativo interno della Direzione Generale Welfare della regione Lombardia sviluppato nell’ambito del programma regionale di valutazione HTA dei Dispositivi Medici ed indirizzato alle aziende sanitarie operanti in Lombardia. ADMC, IP e IA vanno interpretati assieme ad altri tipi di documentazione e non possono in alcun caso sostituire il giudizio clinico e sanitario, né possono essere utilizzati come raccomandazione favorevole o contraria all’impiego di particolari tecnologie sanitarie per specifici singoli pazienti. Nonostante l’attenzione impiegata dalla Direzione Generale Welfare nel raccogliere ed elaborare contenuti in modo accurato, completo e aggiornato, la Direzione Generale Welfare non garantisce in alcun modo la qualità di ADMC, IP e IA. La Direzione Generale Welfare di Regione Lombardia, la ATS Pavia, e analogamente le organizzazioni EUnetHTA e EVIDEM non possono essere considerate responsabili per eventuali perdite o danni conseguenti in qualsiasi modo all’utilizzo acritico e non autorizzato dei contenuti riportati nel presente documento di ADMC, IP e IA. Analogamente, ADMC, IP e IA possono contenere collegamenti ad altre fonti sul web, prodotte da terze parti. La Direzione Generale Welfare di Regione Lombardia non ha controllo su contenuti collegati. L’utente deve ricordare che l’uso di questi contenuti collegati è disciplinato da termini e condizioni stabiliti dalle terze parti nei rispettivi siti.

INTERPRETAZIONE
Per la valutazione dell'uso appropriato (appraisal) di una tecnologia sanitaria occorre esaminare in modo rigoroso le conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche che l’impiego della tecnologia in esame e le tecnologie correlate possono comportare per la popolazione servita dal SSL. La conoscenza di queste conseguenze è necessaria per poter rendere più robuste, coerenti, trasparenti e verificabili le scelte di programmazione sanitaria. L'obiettivo generale delle valutazioni è infatti massimizzare i guadagni di salute e nel contempo minimizzare il costo opportunità, ovvero quel valore, in termini di salute, che occorre sacrificare per poter reindirizzare le risorse, finanziarie ed organizzative, verso altre scelte ritenute più appropriate.
La Rete Assessement in Lombardia definita con DGR 5671 del 11.10.2016 consegna alla D.G. Welfare un rapporto di HTA contenente le informazioni rilevanti sui DM in valutazione.
Il rapporto di assessment HTA comprende una descrizione della popolazione target, della procedura e della tecnologia, dell’importanza clinica e del peso della malattia, dei prodotti, dei produttori (con distributori e certificazioni), del contesto di utilizzo, del livello di sviluppo/grado di diffusione in Italia, dei comparatori, del livello di efficacia e di sicurezza riscontrato in letteratura, dei benefici potenziali per i pazienti, del costo della tecnologia, del potenziale impatto strutturale ed organizzativo e riporta note di verifica etica, sociale, legale. La descrizione è prodotta con tecnica narrativa per alcuni criteri oppure con revisione sistematica delle informazioni disponibili per altri criteri. Laddove revisioni sistematiche prodotte da terzi sono disponibili, vengono considerate durante la stesura del report. Questo può inoltre riportare osservazioni conclusive e prospettive future.
Il presente modulo facilita la analisi dell'uso appropriato (appraisal) nella prospettiva del SSL, di una tecnologia sanitaria per cui è disponibile un rapporto indipendente dai produttori (report HTA sintetico o completo) ed un eventuale dossier consegnato da ciascun produttore che ha richiesto di essere coinvolto nella valutazione.
Per la stima della appropriatezza d'uso di una tecnologia in crescita o matura nella prospettiva del SSL è possibile l’utilizzo di misure composite e derivate, tra le quali il rapporto incrementale di costo ed efficacia (RICE) è quella più diffusa e meglio conosciuta. Peraltro queste misure sono gravate da problemi di validità e di interpretazione (si rimanda ad approfondimento sul gestionale online). Una alternativa praticabile è la Analisi Decisionale a Criteri Multipli (ADCM), basata su un numero variabile di criteri, tra i quali anche il costo e l'efficacia, che corrispondono ai criteri considerati nei rapporti di assessment HTA e che possono essere interpretati singolarmente riguardo all'importanza relativa (peso) e al contributo (punteggio e commento) che ciascun criterio apporta alla stima finale del valore della tecnologia nel contesto del SSL.
Operativamente, i componenti della Commissione deputata alla valutazione di appraisal eseguono alcune attività in sequenza:
1) prendono in esame una monografia sulla patologia o sul poblema clinico in esame, e/o riassunti esecutivi e presentazioni descrittive generiche delle tecnologie in esame;
2) definiscono l’importanza relativa di 14 criteri valutativi considerati computabili perchè di ordine universale e in genere supportati da documentazione scientifica, seppure di variabile quantità e qualità, tramite una operazione di pesatura specifica effettuata usando un modulo online standard. In pratica ogni valutatore attribuisce un peso univoco da 1 (importanza minore) a 15 (importanza maggiore) a ciascuno dei 14 criteri;

NB: in via eccezionale per alcune valutazioni uno o più criteri possono essere non pertinenti.

In tal caso modificare il foglio cancellando la riga corrispondente nelle 4 tabelle e adattando le tabelle (operazione a carico del centro di coordinamento).

3) quando la pesatura è stata completata i valutatori esaminano il rapporto di assessment HTA integrato dai dossier consegnati dai produttori ed esprimono su un altro modulo online un giudizio personale circa il valore della tecnologia per il SSL, attribuendo punteggi ed esprimendo commenti per ciascuno dei 14 criteri valutativi di tipo quantitativo. In pratica ogni valutatore assegna un punteggio da 0 a 4 per ciascun criterio, in cui: 0 corrisponde all'assenza di informazione; 1-2 a un valore peggiorativo e 3-4 ad un valore migliorativo della tecnologia o intervento in esame (rispetto allo standard di trattamento considerato, ovvero all'insieme dei comparatori effettivamente disponibili nella pratica clinica).
I criteri soddisfano (face value) i più importanti requisiti di metodo per l'utilizzo in una analisi decisionale a criteri multipli:
- Completezza: sono compresi tutti i criteri necessari per definire il valore intrinseco di una tecnologia o intervento
- Non ridondanza: tutti i criteri sono importanti, e non esistono duplicati
- Mutua indipendenza: il punteggio per ogni criterio è indipendente da quello assegnato agli altri criteri
- Operabilità: ciascun criterio è definito senza ambiguità, i dati su cui la valutazione è basata sono disponibili e verificabili, la direzionalità della scala numerica valoriale è universalmente condivisibile.
La ADCM è complementata dalla raccolta di giudizi soggettivi per altri tre criteri non definibili computabili perché rispondenti al contesto locale (normativo, autorizzativo, organizzativo, economico, sociale) e in genere meno supportati da documentazione scientifica. Sono pertanto definiti criteri giudicabili e considerati operando un metodo qualitativo. In pratica i valutatori attribuiscono a ciascun intervento portato in comparazione un giudizio di impatto (negativo, nessuno, positivo) per ciascuno dei tre criteri e lo motivano con commenti personali.
NB: in via eccezionale per alcune valutazioni uno dei criteri giudicabili più non essere pertinente. Adattare conseguentemente il foglio (operazione a carico del centro di coordinamento).
I giudizi personali di appropriatezza d'uso vengono infine assemblati in una bozza di Giudizio di Appropriatezza (GA), predisposto applicando un metodo di ADCM sviluppato presso la D.G. Welfare della Regione Lombardia e derivato dall’adattamento di uno strumento analitico sviluppato nell’ambito della collaborazione internazionale EVIDEM, cui la D.G. Welfare partecipa dal 2010 anche tramite sperimentazioni dello strumento su farmaci e dispositivi (non pubblicato).
Il metodo consiste in una elaborazione pre-specificata in due parti coordinate:
1. Indice di priorità per il SSL. L'analisi delle dimensioni valutative viene effettuata utilizzando un modello additivo lineare dei pesi normalizzati per i punteggi raccolti, per approssimare un indice sintetico del valore della tecnologia esaminata, in comparazione con l’insieme generico delle alternative in uso nel caso specifico. In allegato è disponibile il modello per il calcolo.
L'indice sintetico di appropriatezza per il SSL della tecnologia esaminata assume un valore che ricade in uno dei seguenti intervalli:
a) tra zero e 0,25 quando uno o più dei punteggi attribuiti da dalla maggioranza dei componenti della Commissione è zero e quindi la media delle stime è inferiore ad 1. In questo caso l'intervento non è valutabile in modo corretto.
b) tra 0,25 e 0,50 quando la media delle stime attribuite dai componenti della Commissione è compresa tra 1 e 2. In questo caso l'intervento è di valore minore o pari al valore degli altri interventi (comparatori) di uso comune nella pratica.
c) tra 0,50 e 1 quando la media delle stime attribuite dai componenti della Commissione è compresa tra 2 e 4. In questo caso l'intervento è migliorativo rispetto ai comparatori di uso comune.
2. Analisi qualitativa dei commenti. I commenti vengono assemblati, categorizzati ed analizzati, producendo un rapporto descrittivo organizzato per dimensione valutativa. In allegato è disponibile il modello per l'analisi.
L'indicatore e l'analisi dei commenti vengono revisionati per verificare la coerenza tra i punteggi ed i commenti raccolti per ciascun criterio valutativo e vengono esaminati dai componenti della Commissione deputata alla valutazione di appraisal, con l’obiettivo di identificare incongruenze o aree meritevoli di ulteriore esplorazione e verifica. Durante la revisione i componenti della Commissione non possono ulteriormente modificare i pesi inizialmente attribuiti. Vengono effettuate analisi di sensibilità e di scenario, variando alcuni dei parametri valutativi con tecnica unidimensionale o multidimensionale, e vengono considerate la variabilità inter-valutatore (i diversi valutatori nella medesima valutazione) e intra-valutatore (il medesimo valutatore tra valutazioni differenti). Al termine l'indicatore sintetico ed i commenti vengono approvati dalla Commissione.
Le tecnologie segnalate il cui indice di appropriatezza d’uso ricade tra zero e 0,49 (compresi) di norma non vengono adottate per l’uso nel SSL nel caso di tecnologie emergenti ovvero ne viene rivisto l’uso appropriato nel SSL nel caso di tecnologie in diffusione o diffuse.
Le tecnologie segnalate il cui indice di priorità ricade tra 0,50 e 1 (compresi) di norma vengono adottate per l’uso nel SSL nel caso di tecnologie emergenti ovvero ne viene rivisto l’uso appropriato nel SSL nel caso di tecnologie in diffusione o diffuse sulla base delle indicazioni elaborate dalle Commissioni CTE o CTD.
In deroga rispetto alle predette modalità di determinazione dell’Indice di Appropriatezza d’Uso, le Commissioni CTE e CTD possono perfezionare la decisione di adozione o di revisione dell’uso appropriato per qualsiasi tecnologia valutata, in funzione di ulteriori analisi di sensibilità effettuate sulla pesatura dei criteri (sia universale che specifica), della analisi sui criteri qualitativi, della analisi dei commenti e della discussione collegiale, producendo adeguata motivazione.
La soglia di 0,50 è stata determinata sulla base di iniziali esperienze con analisi decisionali a criteri multipli. Analogamente alle soglie di accettabilità del rapporto incrementale di costo-efficacia (ICER, Incremental Cost Effectiveness Ratio) considerate in altre amministrazioni nel tentativo di identificare il grado di costo-opportunità e il valore di appropriatezza d’uso di tecnologie sanitarie, anche questa soglia di accettabilità dell’indice di appropriatezza d’uso è determinata su base empirica in carenza di metodi sufficientemente affidabili per ulteriori precisazioni. In questo senso detta soglia costituisce soltanto un riferimento di massima e orienta, senza surrogare né sostituire, il giudizio delle Commissioni CTE e CTD per le valutazioni di competenza, giudizio opportunamente motivato ed informato dal complesso della documentazione disponibile.
 
La stima MCDA (V) della tecnologia è calcolata basandosi su un modello additivo inteso come una somma di valori (Vx) [o una combinazione normalizzata tra pesi (Wx) e punteggi (Sx)] per tutti gli (n) criteri della matrice MCDA.
L’analisi dei dati e la presentazione è eseguita usando il software Excel EVIDEM: EVIDEM v3.0 MCDA Matrix data analyses.
La stima del valore intrinseco è una misura comprensiva del contributo di un’ampia gamma di criteri decisionali.
Un’alta stima rappresenta una tecnologia che potrebbe curare una grave malattia endemici, con grandi miglioramenti dimostrati in efficacia, sicurezza e outcome riportati dai pazienti comparati alle limitazioni degli approcci esistenti e risultanti in importanti risparmi per il sistema sanitario.
Una bassa stima rappresenta una tecnologia che dovrebbe intervenire in malattie rare o malattie non severe, con dati limitati che mostrano pochi miglioramenti in efficacia e problemi di sicurezza maggiori comparati alle tecnologie esistenti e risultanti in un maggior incremento di spesa per il sistema sanitario.

Criteri quantitativi

C01 - Descrizione e gravità della malattia
Severità delle condizioni di salute dei pazienti trattati con la tecnologia proposta (o severità delle condizioni di salute che dovrebbe prevenire) rispetto a mortalità, disabilità, impatto sulla qualità della vita, percorso clinico (ad es acutezza, stadi clinici).
Una tecnologia per pazienti con una malattia severa, in pericolo di vita o con una malattia invalidante o una tecnologia che previene una malattia dovrebbe avere maggiore considerazione di una che si riferisce a pazienti con malattie meno gravi o che previene malattie meno gravi. La severità della malattia contribuisce alla valutazione di una tecnologia perché è riconosciuto che alleviare condizioni di salute più gravose è più importante che alleviare condizioni di salute più leggere. La direzione della scala è perciò basata sui principi etici di equità che forniscono molto valore alla tecnologia che allevia le condizioni dei pazienti che sono maggiormente in difficoltà. L’onere economico della malattia non è qui considerato poiché il valore della tecnologia si deve misurare innanzitutto sulla sua capacità di ridurre il peso della malattia e successivamente sulla capacità di farlo in modo sostenibile, cioè costo-opportuno.
0: Assenza di informazioni credibili
1: Pochi disagi
2: Modifica la qualità di vita
3: Determina disabilità
4: Minaccia la vita

C02 - Dimensioni della popolazione interessata
Numero di persone affette dalla malattia (trattata o prevenuta dalla tecnologia) di una specifica popolazione in un determinato periodo; può essere espresso come numero annuale di nuovi casi (incidenza annuale) e/o porzione di popolazione affetta ad una data determinata (prevalenza).
Una tecnologia che potrebbe portare benefici ad un gran numero di persone dovrebbe avere un punteggio più alto di una tecnologia di cui beneficerebbero poche persone. La dimensione della popolazione contribuisce al valore della tecnologia nel modo che maggiore è la popolazione maggiore è il contributo a migliorare la salute comune. La direzione della scala è quindi basata sui principi etici di utilità ed equità distributive (“fare il bene maggiore per il più grande numero di persone”). L’impatto economico delle dimensioni della popolazione è descritto nella sezione economica. Questo criterio cattura una misura di valore assoluto (non relativa a tecnologia comparativa con cui si confronta).
0: Assenza di informazioni credibili
1: X < 1/100,000
2: 1/100,000 < X < 1/1,000
3: 1/1,000 < X < 1/100
4: X > 1/100

C03 - Beneficio preventivo
Riduzione del rischio attribuibile all’impiego ottimale della tecnologia proposta nella popolazione eligibile (ad es. prevenzione, riduzione nella trasmissione delle malattie, riduzione nella prevalenza dei fattori di rischio).
Un intervento che contribuisce ad una maggiore riduzione nel rischio di malattia per la popolazione dovrebbe avere un punteggio maggiore di una tecnologia che non determina riduzione del rischio nella popolazione. La riduzione del rischio contribuisce al punteggio della tecnologia nella misura che I benefici della prevenzione o riduzione del rischio della malattia a livello della popolazione. Da un punto di vista di sanità pubblica, vi è accordo che una tecnologia che elimina il rischio di una malattia ha molto più valore di una che non porta ad una riduzione del rischio. Questa sezione si distingue da criterio "C07 - Miglioramento di efficacia teorica o pratica”, perché si focalizza sulla natura del beneficio stesso piuttosto che la misura con cui questo vantaggio si realizza. Per esempio, un vaccino comporta una riduzione maggiore del rischio perché previene la malattia mentre un farmaco antipertensivo riduce uno dei molteplici fattori di rischio delle malattie cardiovascolari (CV) ma di per sé non elimina l’insorgenza di patologie CV. Questa sezione comprende una misura di valore assoluto (non relative a tecnologie comparative a cui vorrebbe sostituirsi).
0: Assenza di informazioni credibili
1: Nessuna riduzione del rischio
2: Bassa riduzione del rischio (ad es. riduzione nella prevalenza dei fattori di rischio)
3: Moderata riduzione del rischio (ad es. riduzione nella trasmissivo della malattia)
4: Importante riduzione del rischio (ad es. prevenzione)

C04 - Beneficio curativo
Natura dei benefici clinici che la tecnologia proposta può comportare nel singolo paziente (ad es. sollievo dei sintomi, prolungamento della vita, cura).
Un intervento che fornisce un tipo di beneficio clinico maggiore (ad es. la cura completa) dovrebbe avere un valore maggiore di un intervento che fornisce un beneficio clinico minore (ad es. un sollievo dai sintomi associati alla malattia).
Questo criterio è distinto dal "C03 - Beneficio preventivo" visto che riguarda il tipo di beneficio a livello di paziente, e non a livello di popolazione. E' anche distinto da "C07 - Miglioramento di efficacia teorica e pratica" perché riguarda la natura del beneficio clinico piuttosto che la misura del grado in cui tale beneficio è effettivamente realizzato. Per esempio, un intervento che si dimostri altamente efficace per il trattamento degli attacchi di emicrania, in termini di maggiore velocità di azione o di percentuale di pazienti che rispondono, può essere un grande miglioramento per ciò che riguarda il criterio "C07 - Miglioramento di efficacia teorica e pratica". Ciò nonostante tale intervento, poiché non cura la malattia ma determina solo un miglioramento della condizione sintomatica, riguardo al criterio "C04 - Beneficio curativo" il suo impatto sarà considerato minore.
Questo criterio rappresenta una misura di valore assoluto, cioè non relativo rispetto ad altri interventi comparabili.
0: Assenza di informazione credibile
1: Nessun beneficio curativo
2: Scarso beneficio curativo (ad es. riduzione parziale di sintomi)
3: Moderato beneficio curativo (ad es. buon controllo dei sintomi o rallentamento della progressione della malattia)
4: Importante beneficio curativo (ad es. guarigione senza sequele)

C05 - Qualità della documentazione
Misura in cui le documentazioni della tecnologia proposta sono complete (ad es. rispetta gli standard scientifici) e consistenti tra le diverse fonti citate.
Misura in cui l’evidenza della tecnologia proposta è rilevante per il SSL (in termini di popolazione, stadio della malattia, tecnologie comparatrici, outcome, etc.) e valida rispetto agli standard scientifici (ad es, disegno dello studio, etc) e alle conclusioni (accordo dei risultati tra differenti studi). Questo include considerazioni di incertezza (ad es. risultati conflittuali tra diversi studi, limitato numero di studi e pazienti).
Una tecnologia per la quale le documentazioni scientifiche riportate sono complete e coerenti dovrebbe avere un punteggio più alto di una tecnologia con documentazioni incomplete e/o con aree di incoerenza. La qualità delle analisi contribuisce al valore della tecnologia così come un’analisi povera limiterà la comprensione dei dati, e quindi farà scendere il valore della tecnologia. Poiché la qualità dell’analisi potrebbe essere alta ma la validità e la rilevanza basse, queste ultime vengono considerate separatamente nella prossima scheda. Inoltre, la generazione dei punteggi di qualità per completezza / coerenza e per validità / rilevanza delle documentazioni richiede tipi di analisi sostanzialmente differenti: per l’analisi della qualità dei dati riportati occorre una analisi critica verso riferimenti stabiliti da vari standard internazionali, mentre per l’analisi di validità e rilevanza delle documentazioni occorre un’analisi critica nel contesto (sociale, regolatorio, clinico, economico)
0: Assenza di documentazione credibile
1: Tutta la documentazione è di bassa qualità
2: Solo una parte della documentazione è di bassa qualità
3: Una parte della documentazione è di qualità moderata, la rimanente di alta qualità
4: Tutta la documentazione è di alta qualità

C06 - Miglioramento di sicurezza e tollerabilità
Riduzione degli effetti nocivi o indesiderati, attribuibile all’impiego ottimale della tecnologia in comparazione ai comparatori oggetto della valutazione.
Una tecnologia che determina un miglioramento nella sicurezza/tollerabilità dovrebbe avere una punteggio più alto di una tecnologia con sicurezza/tollerabilità più basse rispetto ai competitori. Il miglioramento della sicurezza contribuisce al punteggio della tecnologia nella misura in cui una tecnologia è in grado di ridurre gli effetti nocivi o indesiderati sulla salute (indipendentemente da “C07 - Miglioramento di efficacia teorica o pratica” e da “C08 - Miglioramento di esiti riferiti o risultati percepiti dai pazienti”). Questa sezione comprende una misura di valore relativo (comparazione con le tecnologia che vorrebbe sostituire).
0: Assenza di documentazione credibile
1: Sicurezza/tollerabilità più basse rispetto ai competitori
2: Stessa sicurezza/tollerabilità rispetto ai competitori
3: Qualche miglioramento nella sicurezza/tollerabilità
4: Importante miglioramento nella sicurezza/tollerabilità

C07 - Miglioramento di efficacia teorica e pratica
Capacità della tecnologia proposta di produrre un cambiamento (beneficio) desiderato nei segni, sintomi o andamento delle condizioni target sopra e al di là dei benefici dovuti da tecnologie alternative. Include dati di efficacy (efficacia verificata nella ricerca) e, dove possibile, di effectiveness (efficacia verificata nella pratica).
Una tecnologia che comporta un maggior incremento nell’efficacia/efficienza dovrebbe avere maggior punteggio di una tecnologia con efficacia/efficienza più bassa rispetto ai competitori.
L’aumento del contributo di efficacia/efficienza contribuisce al valore di una tecnologia nella misura in cui una tecnologia è in grado di raggiungere il suo obiettivo clinico relativamente ai competitori correnti. La misura di outcome usata negli studi è fondamentale per fornire un valore (ad es. l’utilizzo di un outcome surrogato potrebbe limitare il valore se il beneficio clinico, più importante della variazioni di mere misure fisiologiche o laboratoristiche, non è misurabile direttamente). Questa sezione è definita come “miglioramento” (rispetto ai competitori), perché le decisioni sono di solito prese in un contesto di trattamenti e pratiche esistenti. Questo progetto presuppone che, a parità di tutto il resto, il contributo del valore di efficacia al valore complessivo dell'intervento deriva da ciò che essa aggiunge piuttosto che la sua efficacia/efficienza in assenza di alternative. Il valore potenziale della tecnologia che deriva da pochi eventi avversi o aumento degli outcome riportati dai pazienti viene descritto separatamente e indipendentemente in quanto il loro rispettivo contributo di valore potrebbe divergere (ad es. un trattamento potrebbe essere più efficace ma con maggiori effetti collaterali). Questa sezione comprende una misura di valore relativo (cioè comparato alle tecnologie a cui quella proposta si vorrebbe sostituire).
0: Assenza di documentazione credibile
1: Efficacy/ effectiveness minore rispetto ai comparatori per la popolazione eleggibile
2: Stessa efficacia dei comparatori per la popolazione eleggibile
3: Qualche miglioramento nella efficacy/ effectiveness per la popolazione eleggibile
4: Importanti miglioramenti nella efficacy/ effectiveness per la popolazione eleggibile

C08 - Miglioramento di esiti riferiti o risultati percepiti dai pazienti
Capacità della tecnologia proposta di determinare cambiamenti positivi negli esiti (outcome) riportati dai pazienti (ERP) (ad es. qualità della vita) oltre e al di là dei cambiamenti positivi misurati con parametri clinici, fisiologici o genomici. Include anche miglioramenti nella convenienza per i pazienti e nella aderenza dei medesimi al trattamento.
Una tecnologia che determina un maggior miglioramento negli ERP dovrebbe avere maggior punteggio di quelle tecnologie che determinano peggioramenti degli ERP rispetto ai rispettivi competitori. Il miglioramento degli ERP contribuisce al punteggio della tecnologia nella misura in cui la tecnologia è in grado di migliorare la percezione di salute del paziente. Qui è compresa la prospettiva del paziente considerando l’impatto da questi riscontrato della tecnologia sulla sua salute, mentre “C07 - Miglioramento di efficacia teorica o pratica” e “C06 - Miglioramento di sicurezza e/o tollerabilità” rappresentano risultati di valutazioni cliniche cioè dal punto di vista dei sanitari. Questa sezione comprende una misura di valore relativo (comparato alle tecnologie che vorrebbe sostituire).
0: Assenza di documentazione credibile
1: Peggioramento degli esiti riferiti dai pazienti rispetto ai comparatori
2: Esiti riferiti dai pazienti simili rispetto ai comparatori
3: Qualche miglioramento degli esiti riferiti dai pazienti rispetto ai comparatori
4: Importanti miglioramenti degli esiti riferiti dai pazienti rispetto ai comparatori

C09 - Carenza di alternative (unmet needs)
Carenze delle soluzioni diagnostiche e terapeutiche attualmente più diffuse (esclusi i comparatori in valutazione) nella loro capacità di prevenire, curare o migliorare le condizioni target. Include anche le carenze rispetto alla sicurezza, gli outcome riportati dai pazienti e la convenienza.

Una tecnologia che interviene su condizioni di salute dove non ci sono alternative o dove le tecnologie alternative hanno grandi limitazioni d’uso dovrebbe avere un punteggio più alto di quelle tecnologie che competono con altre tecnologie che non sono gravate da importanti limitazioni d’uso (cioè che “funzionano bene”).

E’ generalmente accettato che un maggior valore può essere assegnato quando sono presenti poche limitazioni d’uso. Questo criterio quindi cattura il bisogno attualmente non soddisfatto della popolazione target nel contesto delle tecnologie ora disponibili per la gestione della malattia. Questo aspetto non è considerato nei criteri di severità della malattia perché una malattia (ad es. il diabete) potrebbe essere severa ma potrebbe già essere trattata in modo efficiente con le dalle tecnologie già presenti, mentre una condizione che si presenta meno grave (ad es. allergia stagionale) potrebbe viceversa avere poche opzioni di trattamento. Fino a che punto l’intervento potrebbe essere in grado di superare i limiti dei comparatori (efficacy, effectiveness, sicurezza ecc.) per affrontare bisogni non soddisfatti non viene discusso in questa sezione ma nei criteri precedenti. Per evitare ridondanze, questo criterio non si occupa delle limitazioni dovute all’alto costo perché il valore del confronto dei costi tra tecnologia e comparatori viene discusso nella sezione “D5 - Impatto economico e finanziario”. Questa sezione posiziona la tecnologia nel mondo delle tecnologie già esistenti.

0: Assenza di documentazione credibile
1: Nessuna o poca limitazione di alternative terapeutiche
2: Limitazione minore di alternative terapeutiche (ad es. scarso impatto sulla qualità della vita)
3: Limitazioni moderate di alternative terapeutiche (ad es. eventi avversi moderati)
4: Limitazioni importanti di alternative terapeutiche (ad es. limitata efficacia o efficacia in un numero limitato di pazienti, eventi avversi seri)

C10 - Grado di consenso nelle linee guida cliniche e stato regolatorio
Coerenza della tecnologia proposta (o alternative simili) con il consenso registrato presso gruppi di esperti, che viene assunto quale stato dell’arte su base professionale quando è accompagnato da esplicita valutazione scientifica (ad es. notazione di grado di attendibilità della documentazione e certezza dei risultati documentati). Le linee guida solitamente si sviluppano attraverso un processo esplicito e sono intese a migliorare la pratica clinica.
Una tecnologia che è fortemente raccomandata sulla base del consenso degli esperti dovrebbe avere maggior punteggio di una tecnologia non raccomandata dagli esperti clinici. Raccomandazioni sulla tecnologia (o alternative simili) nelle linee guida cliniche contribuiscono al punteggio della tecnologia in accordo al fatto che il consenso degli esperti è un valore aggiunto per la tecnologia, qualora non sussistano ragionevoli dubbi che tale consenso sia in realtà determinato da interessi commerciali o professionali nascosti e non appropriati. Questo criterio coglie la posizione (percepita dalla comunità professionale) della tecnologia nel campo delle tecnologie esistenti.
0: Assenza di documentazione credibile
1: Nessuna raccomandazione positiva, oppure tecnologia non raccomandata
2: Tecnologia raccomandata ma non di prima linea
3: Tecnologia raccomandata di prima linea, ma raccomandazione non forte o/e in aggiunta ad alternative di prima linea
4: Forte raccomandazione di prima linea per questa tecnologia

C11 - Impatto finanziario diretto sul SSL
Impatto netto della copertura diretta della tecnologia sul bilancio sanitario (escludendo cioè altre spese, discusse in altri criteri). Rappresenta la differenza tra il costo della tecnologia ed il potenziale risparmio (o aggravio) di spesa che si potrebbe avere dalla sostituzione (o affiancamento) di altre tecnologie correntemente coperte dal bilancio sanitario nel SSL. E’ limitato al costo della tecnologia (ad es. costo di acquisto, costo di implementazione). Include considerazioni sull’accessibilità, nel caso in cui sia prevista la compartecipazione del paziente all’acquisto.
Una tecnologia che comporta un sostanziale risparmio per il SSL dovrebbe avere maggior valore di una tecnologia che necessita di ulteriori spese. Questo criterio prevede la stima dell’aumento di spesa o del risparmio derivanti dalla copertura della tecnologia in condizioni ideali e di solito include le considerazioni del risparmio ottenibile dalla sostituzione delle tecnologie comparative correntemente coperte dal sistema sanitario. Se vi è un risparmio, maggiore sarà la popolazione, maggiore dovrebbe essere il punteggio attribuito. Viceversa, se vi è un incremento netto di spesa totale del SSL, il punteggio attribuito dovrebbe essere basso. L’impatto finanziario è considerato separatamente dall’impatto delle altre spese perché queste di solito sono meno conosciute e possono situarsi a vari livelli del sistema. Inoltre, c’è maggiore certezza dell’impatto dell’acquisto della tecnologia rispetto alla stima della potenzialità delle altre spese indirettamente correlate. Questa sezione comprende una misura di valore relativo (cioè comparativo riguardo alle tecnologie che si propone di sostituire).
0: Assenza di documentazione credibile
1: Aumento sostanziale di spesa per il SSL
2: Nessuno o poca variazione di spesa per il SSL
3: Moderato risparmio per il SSL
4: Risparmio elevato per il SSL

C12 - Impatto su altre spese sanitarie
Impatto della tecnologia proposta su altre spese di tipo sanitario (esclusi i costi della tecnologia) come l’ospedalizzazione, le visite specialistiche, gli eventi avversi, l’assistenza a lungo termine, i costi della disabilità.
Ad una tecnologia che comporta un sostanziale risparmio nei costi indiretti sanitari e non sanitari (oltre al costo della tecnologia stessa) dovrebbe essere attribuito un maggior punteggio rispetto ad una tecnologia che comporta un aumento sostanziale di spesa. Questo criterio comprende le conseguenze economiche della tecnologia per il SSL, per il paziente e per la società nel suo complesso, escludendo i costi della tecnologia stessa e delle tecnologie a cui vorrebbe sostituirsi (che sono considerati nel criterio “C11 – Impatto finanziario diretto sul SSL”). Questo criterio comprende quindi la capacità della tecnologia di ridurre il peso della malattia in altre aree di spesa.
0: Assenza di documentazione credibile
1: Aumento sostanziale di altre spese sanitarie (ad es. ospedalizzazione, gestione di eventi avversi, assistenza a lungo termine, costi di disabilità, costi per la manutenzione dell’attrezzatura)
2: Nessuno o pochi cambiamenti nelle altre spese sanitarie
3: Riduzione moderata delle altre spese sanitarie
4: Riduzione significativa di un buon numero di altre spese sanitarie

C13 - Impatto su spese non sanitarie
Impatto della tecnologia proposta su altre spese di tipo non sanitario, come la perdita di produttività, il tempo dedicato alla cura personale o dei propri cari, i costi per la manutenzione dell’attrezzatura, ecc.
Ad una tecnologia che comporta un sostanziale risparmio nei costi indiretti sanitari e non sanitari (oltre al costo della tecnologia stessa) dovrebbe essere attribuito un maggior punteggio rispetto ad una tecnologia che comporta un aumento sostanziale di spesa. Questo criterio comprende le conseguenze economiche della tecnologia per il SSL, per il paziente e per la società nel suo complesso, escludendo i costi della tecnologia stessa e delle tecnologie a cui vorrebbe sostituirsi (che sono considerati nel criterio “C11 – Impatto finanziario diretto sul SSL”). Questo criterio comprende quindi la capacità della tecnologia di ridurre il peso della malattia in altre aree di spesa.
0: Assenza di documentazione credibile
1: Aumento sostanziale di altre spese non sanitarie (ad es. perdita di produttività, tempo dedicato alle cure)
2: Nessuno o pochi cambiamenti di spese non sanitarie
3: Riduzione moderata di spese non sanitarie
4: Riduzione significativa di un buon numero di spese non sanitarie

C14 - Capacità del sistema e uso appropriato dell'intervento
Una nuova tecnologia potrebbe richiedere la riallocazione di risorse umane, finanziarie e formazione a livello delle strutture erogatrici (cure primarie, ospedali, centri di ricerca sanitaria) così come potrebbe comportare la necessità di profonde riorganizzazioni funzionali nell’erogazione dei servizi.
Si tratta di impatti giustificabili? In che modo eventuali riallocazioni di risorse e riorganizzazioni funzionali potranno interferire sul sistema sanitario e su tutti i possibili stakeholders?
0: Assenza di documentazione credibile
1: Impatto negativo: se adottata, la tecnologia richiederebbe importanti riorganizzazioni con scarse garanzie di appropriatezza
2: Impatto neutro: se adottata, la tecnologia non determinerebbe importanti conseguenze sull’organizzazione dell'offerta sanitaria
3: Qualche impatto positivo: l'adozione della tecnologia potrebbe facilitare un miglioramento organizzaziovo
4: Positivo: se adottata, la tecnologia migliorerebbe la performance dell’attuale sistema organizzato o faciliterebbe riorganizzazioni virtuose

Criteri qualitativi

C15 - Equa opportunità di accesso
Una nuova tecnologia potrebbe richiedere la riallocazione di risorse umane, finanziarie e di formazione. Una riallocazione significativa di risorse potrebbe seriamente mettere a repentaglio altri gruppi di pazienti.
Come questa riallocazione interferirà sul sistema sanitario e su tutti i possibili stakeholders? La tecnologia può essere applicata in modo che ci sia uguale accesso a quelli in uguale bisogno? Come può essere garantito questo? Ci possono essere discriminazioni o altre iniquità (geografiche, sesso, etniche, religiose, lavorative, assicurative) che ne impediscano l’accesso? Sono necessarie specifiche garanzie? Le potenziali iniquità e discriminazioni dovrebbero essere giustificate.
Negativo: se adottata, la tecnologia faciliterebbe disequità tra persone nell’utilizzo appropriato dei servizi sanitari
Nessuno: se adottata, la tecnologia non determinerebbe disequità di accesso ai servizi sanitari
Positivo: se adottata, la tecnologia migliorerebbe l’equità nell’utilizzo appropriato dei servizi sanitari

C16 - Pressione e difficoltà dei portatori di interesse
Descrizione narrativa delle influenze percepite, e ove possibile documentate, in modo da assicurare che la decisione sia allineata al mandato e prevenire distorsioni.
Pressioni o barriere esercitate da gruppi di portatori di interessi o da singoli individui spesso fanno parte delle circostanze del contesto di cura. Essere consapevoli di tali pressioni e degli interessi in gioco e di come questi possono influenzare le decisioni aiuta ad assicurare che queste ultime siano onestamente orientate.
Le priorità per gruppi specifici di pazienti in genere sono definite da gruppi sociali e/o da decisori e conseguono ai loro rispettivi valori morali. Queste considerazioni sono allineate con il principio di correttezza (o equità), che afferma la necessità di trattare in modo uguale casi simili e in modo diverso casi differenti, e spesso riconosce come prioritario il trattare chi sta peggio (teorie di giustizia).
Sottocriteri possibili sono: Pressioni di portatori di interessi per categoria (professionisti, gruppi di cittadini, industria); Barriere specifiche, sempre per categoria di portatore di interessi; Conflitti di interessi.
Queste considerazioni non sono in genere quantizzabili ma è importante riconoscerne l'esistenza e gestirle in modo da garantire che la decisione sia allineata con il mandato del SSL.
Esempi: pressioni da specialisti per usare tecnologie considerate innovative; pressione da gruppi di pazienti per accedere ad "usi compassionevoli".
Negativo: se adottata, la tecnologia faciliterebbe inappropriate resistenze da parte di alcuni portatori di interesse a discapito del bene comune.
Nessuno: se adottata, la tecnologia non determinerebbe né pretese inappropriate da parte dei cittadini e/o dei professionisti né resistenze inappropriate da parte dei produttori e dei distributori.
Positivo: se adottata, la tecnologia potenzierebbe (empowering) il ruolo appropriato dei portatori di interesse e faciliterebbe la condivisione e il consenso sociale.

C17 - Adesione a requisiti legali e al mandato del SSL
L’uso di una tecnologia sanitaria può determinare conseguenze nelle aree di maggiore tensione normative e giuridiche, ad esempio: la erosione del diritto su base nazionale e sociale da parte delle interpretazioni giurisprudenziali orientate da una attenzione esclusiva ai cosiddetti diritti individuali; la necessità di armonizzazione tra direttive e regolamentazioni europee da un lato e normativa nazionale dall’altro; la questione delle fonti della legge; l’evoluzione della normativa deotologica professionale; le barriere legali e le iniziative di riforma politica e legislativa.
Vengono considerati per questo criterio le norme e i regolamenti atti a proteggere diritti dei pazienti e interessi della società, ad esempio la legislazione sui diritti dei pazienti, la legislazione sulla protezione dei dati, o le disposizioni relative al personale sanitario e ai loro diritti e doveri. I quesiti coprono almeno le seguenti sei categorie:
1. Problematiche relative all'utente finale della tecnologia in esame;
2. Questioni relative ai diritti fondamentali e alle libertà del paziente (es. autonomia, consenso informato, riservatezza o privacy, sicurezza);
3. Questioni relative a diritti e doveri dei professionisti sanitari;
4. Questioni relative alla tecnologia: stato autorizzativo, protezione brevettuale o licenze, determinazione ragionevole dei prezzi, regolazione dei rimborsi, verifica e monitoraggio della sicurezza dei prodotti, questioni di garanzia e di responsabilità;
5. Questioni relative al processo di acquisizione della tecnologia;
6. Problematiche relative alla politica sanitaria a livello locale, nazionale, europeo e / o internazionale, come l’equità distributiva nella programmazione dell’uso delle risorse finanziarie per i piani sanitari.
Negativo: se adottata, la tecnologia introdurrebbe problemi o richiederebbe precauzioni di ordine giuridico-legale in una o più delle seguenti aree: dignità umana, autonomia, consenso informato, riservatezza e confidenzialità, sicurezza del paziente; diritti e doveri dei professionisti; autorizzazioni, presso e rimborso, garanzie di prodotto o servizio e responsabilità in caso di danni; procedure di acquisto; regolamentazione europea, nazionale o regionale.
Nessuno: se adottata, la tecnologia non determinerebbe problemi né richiederebbe precauzioni di ordine giuridico-legale in una o più delle seguenti aree: dignità umana, autonomia, consenso informato, riservatezza e confidenzialità, sicurezza del paziente; diritti e doveri dei professionisti; autorizzazioni, presso e rimborso, garanzie di prodotto o servizio e responsabilità in caso di danni; procedure di acquisto; regolamentazione europea, nazionale o regionale.
Positivo: se adottata, la tecnologia migliorerebbe problematiche in corso di ordine giuridico-legale in una o più delle seguenti aree: dignità umana, autonomia, consenso informato, riservatezza e confidenzialità, sicurezza del paziente; diritti e doveri dei professionisti; autorizzazioni, presso e rimborso, garanzie di prodotto o servizio e responsabilità in caso di danni; procedure di acquisto; regolamentazione europea, nazionale o regionale.

Esempi di tabelle interpretative.
Nota: il numero dei valutatori effettivi corrisponde al numero dei componenti delle commissioni CTE e CTD.

Istruzioni per analisi dei commenti
Dal database i commenti vengono estratti, raggruppati per dimensione valutativa, ordinati per cognome del valutatore, revisionati in 4 passaggi:
1) Vengono eliminate le stringhe del tipo "nessun commento" (il nominato non ha sviluppato un commento nonostante la richiesta obbligatoria; gli verrà richiesto di integrare il giudizio)
2) Vengono eliminati i commenti in cui manca la argomentazione non è chiara o non è sufficiente (ad esempio: "L'utilizzo del test ha potenzialmente un grande impatto")
3) Dei restanti commenti, quelli che contengono argomentazioni simili vengono trasformati in un commento riassuntivo accompagnato dal conteggio dei commenti originari.
In pratica, a ciascuno dei commenti validi il revisore attribuisce, nella colonna "Tipologia argomentazione", un nome univoco relativo al tipo generale di commento (il nome è a sua scelta, fino a successiva eventuale codifica).
4) Per ciascuna Dimensione e ciascuna classe di argomentazione il revisore rielabora le migliori argomentazioni (quelle più chiare, complete, precise) in un unico testo che verrà trasferito tra le possibili motivazioni per l'atto di competenza del decisore. Per ciascuna possibile motivazione viene infine riportato il conteggio delle relative argomentazioni espresse dai valutatori.

Analisi dei commenti espressi dai componenti della Commissione Istruzioni per analisi dei commenti Manca commento (x) Argomentazione insufficiente (x) Tipologia di argomentazione (nome) Contributo per motivazione (testo)
C01 - Descrizione e gravità della malattia *        
C02 - Dimensioni della popolazione *        
C03 - Beneficio preventivo *        
C04 - Beneficio curativo *        
C05 - Qualità della documentazione *        
C06 - Miglioramento di sicurezza e tollerabilità *        
C07 - Miglioramento di efficacia teorica e pratica *        
C08 - Miglioramento di esiti riferiti o risultati percepiti dai pazienti *        
C09 - Carenza di alternative (unmet needs) *        
C10 - Grado di consenso nelle linee guida cliniche e stato regolatorio *        
C11 - Impatto finanziario diretto sul SSL *        
C12 - Impatto su altre spese sanitarie *        
C13 - Impatto su spese non sanitarie *        
C14 - Capacità del sistema e uso appropriato dell'intervento *        
C15 - Equa opportunità di accesso *        
C16 - Pressione e difficoltà dei portatori di interesse *        
C17 - Adesione a requisiti legali e al mandato del SSL *        

*=Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio

Elenco delle possibili motivazioni per atto programmatorio o di indirizzo Le migliori argomentazioni (più chiare, complete, precise) per ciascun criterio valutativo, sia di tipo quantitativo che qualitativo, vengono estratte dall'elenco dei commenti espressi dai valutatori ed inserite nel seguente elenco di possibili motivazioni per l'atto programmatorio o di indirizzo.
C01 - Descrizione e gravità della malattia Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C02 - Dimensioni della popolazione Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C03 - Beneficio preventivo Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C04 - Beneficio curativo Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C05 - Qualità della documentazione Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C06 - Miglioramento di sicurezza e tollerabilità Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C07 - Miglioramento di efficacia teorica e pratica Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C08 - Miglioramento di esiti riferiti o risultati percepiti dai pazienti Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C09 - Carenza di alternative (unmet needs) Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C10 - Grado di consenso nelle linee guida cliniche e stato regolatorio Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C11 - Impatto finanziario diretto sul SSL Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C12 - Impatto su altre spese sanitarie Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C13 - Impatto su spese non sanitarie Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C14 - Capacità del sistema e uso appropriato dell'intervento Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C15 - Equa opportunità di accesso Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C16 - Pressione e difficoltà dei portatori di interesse Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio
C17 - Adesione a requisiti legali e al mandato del SSL Testo del commento espresso da ciascun valutatore per ciascun criterio